7月31日，国家药监局出台《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》。该方案的出台直面了哪些创新药临床试验审评审批制度痛点？能否重构医疗机构开展创新药临床试验的格局？对我国创新药研发有哪些深远影响？健康报记者近日采访了国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院副院长李宁，请他就上述问题分享观点。

国家药监局出台《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》（以下简称《方案》）后，北京市于8月2日获批成为试点区域，并发布《关于开展优化创新药临床试验审评审批试点工作的通知》，开始组织实施全市试点药物临床试验机构（以下简称试点机构）的申报工作。

同日，上海市也获批成为试点区域，并发布《关于开展优化创新药临床试验审评审批试点的工作方案》。对于北京市和上海市获批试点区域及出台落地细则的速度如此之快，李宁认为，这说明我国广大新药临床研究者对创新药临床试验审评审批制度改革有着迫切需求，以及药品监管部门的改革决心之大。“《方案》的亮点颇多，犹如一针强心剂，直面创新药临床试验审评审批制度痛点，解决了我们在实操层面上的困惑，提振了我们的信心，让新药研发工作者的积极性大增。”李宁说。

缩短审评时限 流程更科学

《方案》在工作目标中提到：实现30个工作日内完成创新药临床试验申请审评审批，缩短药物临床试验启动用时。这是李宁提到的第一个《方案》亮点。

据李宁介绍，新药临床试验申请（IND）是创新药启动临床试验，特别是首次人体试验、联合用药研究，或在国内开展国际多中心临床试验必经的审评审批步骤。在我国，IND曾采用审批制。申请方在拿到药监部门的批件后再向各个临床试验机构依次申请项目立项、伦理审查、合同审查。在该模式下，临床试验启动时间较长，有的甚至需要半年到1年的时间。

2018年7月，国家药监局发布《关于调整药物临床试验审评审批程序的公告》，将IND审批制改为备案制，并将审评时限压缩至60个工作日，同时鼓励临床试验机构将项目立项和伦理审查前置或与IND申请并行，优化了试验启动前流程。

“此次出台的方案将创新产品IND审评时限又进一步压缩至30个工作日，并要求试点机构将科学审查、伦理审查、合同协商前置完成，体现了我国药品审评审批制度改革的持续进步，是落实7月5日国务院常务会议审议通过的《全链条支持创新药发展实施方案》的重要举措之一。”李宁说，“若能顺利实现将审评时限由60个工作日缩短至30个工作日，我国将超过美国、欧盟、日本等，在世界范围内实现最短时间的临床试验许可审批，这对于整个临床研究行业具有重大意义。”

除了审评时限缩短外，《方案》的另一个亮点是打破了既往IND审评模式。新模式不单单要求申请方与审评部门沟通，更提出在IND申请递交前，试点机构、主要研究者（PI）与伦理委员会就要联动，充分参与方案的撰写和评估工作，对方案的科学性、伦理性、可行性都进行预先评估，以便更早地发现问题、解决问题。“这就充分调动了试点机构和PI的积极性，从过去的坐等药监部门审评后再执行，转为在IND申请递交前就讨论制定方案和风险管理计划，承担相应责任。这个变化提高了审评效率，促进了行业各方主动合作、携手进步，是一个重大创举。”李宁说。

万事俱备 东风已来

据李宁介绍，《方案》是我国医药产业在达到一定基础的情况下制定出台的。我国医药产业在最近5年发展极为迅猛，正在从模仿创新向原始创新推进，部分领域已达到与全球并跑的水平。以抗肿瘤药物为例，代表最前沿技术的细胞基因治疗研发活动在我国非常活跃。目前，我国的在研产品数量和临床试验数量均仅次于美国，位居世界第二名，国内研发的细胞基因治疗产品更是在美国首发上市。

再进一步，我国已经开始有本土科学家研制的针对新靶点、新机制的药物完成了临床前探索，进入人体临床试验阶段。这标志着整个药物研发行业的能力在不断提升，从业者的科学素质和职业素养在飞速提高，IND申请方对创新药的临床开发规律更加熟悉，CRO/CDMO（医药合同研发机构/医药合同研发生产机构）等机构的技术支撑能力更加强大。

与此同时，我国药监部门也一直在与世界先进体系接轨，加入ICH（人用药品技术要求国际协调理事会）；与时俱进、锐意改革、谋求创新，深入开展中国药品监管科学行动计划，并在药品监管科学理论的指导下，与学术界充分合作，用最新的视角、方法、规则服务创新产品和技术的审评，促进了药品审评审批团队专业技能的持续提升和经验的不断丰富。例如，国家药监局药品审评中心、国家药监局食品药品审核查验中心与国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院合作，就肿瘤临床研究受试者“死亡时间”收集方式对科学和研究质量的影响进行探讨，提出国际领先的监管理念，并将研究结果发表于《柳叶刀》杂志子刊，获得了国际同行的好评。基于这些背景，出台《方案》顺理成章。

“可以说，在7月31日以前，万事俱备，只欠《方案》这阵东风。现在，东风已来。作为国家癌症中心依托单位，我们有信心、有能力做好这项工作。”李宁说。

加快布局 提升科研能力

李宁表示，与仿制药研发不同，原创新药的临床开发没有能借鉴的现成经验，意味着研究机构、PI、申请方等面临更高的临床试验和审评失败风险。“恰好，在临床研究能力上，国家医学中心集中了大量优秀的PI和临床诊疗资源，具有强大的伦理团队和机构团队，为开展高质量的创新药临床试验奠定了坚实基础。我们要充分调动有经验的PI的积极性，让他们丰富的临床研究经验不仅在临床试验期间，还在审评前就发挥出来。这是《方案》的又一个亮点。”李宁说。

据了解，《方案》中明确了试点机构的资质条件，要求其具备顶尖的临床研究执行和管理能力，比如“试点机构原则上为试点区域内的国家医学中心或者国家临床医学研究中心，且已建立在申请人提交新药临床试验申请前提供临床试验项目立项、伦理审查、合同审查服务的工作制度”“试点机构作为组长单位牵头完成过至少3项创新药临床试验”“试点机构的伦理委员会有能力对申请人提交的临床试验项目风险管理计划进行初始审查，并在临床试验实施过程中对临床试验风险管理措施的实施情况进行跟踪审查”。

据李宁介绍，《方案》出台后，国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院积极响应，在北京市药监局的指导下，第一时间制定了试点项目院内立项、伦理审查、合同审查等具体流程，并提交试点机构申请。在院内程序中，医院给予试点项目绿色通道，做到科学审查、伦理审查、合同审查完全前置于IND申请，还要求GCP中心（药物临床试验研究中心）和伦理委员会在最短的时间内完成审查。

“我们不仅要看到《方案》令人鼓舞的一面，还要看到它是对医疗机构临床研究高质量发展的鞭策。其中，最为迫切之处是增加研究人员的知识储备。”李宁表示，我们要充分认识到临床研究是一门交叉学科，除临床医学外还涵盖基础医学、药学、统计学、监管科学、生物学等学科知识。

李宁表示，在这方面，国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院结合国际上先进的学科理念，在国内推广“创新医药学”，将其作为临床医学下属的独立二级学科，并围绕医药创新所需的多维度知识和能力，培养跨学科的创新型人才。“创新医药学”也将在今年9月被纳入北京协和医学院八年制课程，让学生从学习阶段就树立“如何做创新”的理念，从而从源头上加速医药科技创新。

文：健康报记者 吴刚

编辑：李诗尧

校对：杨真宇

审核：秦明睿 徐秉楠

本文经「原本」原创认证，作者健康报社有限公司，访问yuanben.io查询【46QU21C9】获取授权